Index · Nachrichten · Werden Patienten, die die Last tragen ihre eigenen Behandlungen für die Entwicklung?

Werden Patienten, die die Last tragen ihre eigenen Behandlungen für die Entwicklung?

2012-05-10 5
   
Advertisement
résuméBald werden Sie nicht nur für die Verwaltung Ihrer Krankheit verantwortlich sein - Sie auch Ihre eigenen Heilung zu finden zu helfen , zu erwarten ist. Flickr / Army Medicine Patienten, die auf der Suche nach Behandlungen einen genauen Blick auf die
Advertisement

Bald werden Sie nicht nur für die Verwaltung Ihrer Krankheit verantwortlich sein - Sie auch Ihre eigenen Heilung zu finden zu helfen , zu erwarten ist.

Werden Patienten, die die Last tragen ihre eigenen Behandlungen für die Entwicklung?

Flickr / Army Medicine

Patienten, die auf der Suche nach Behandlungen einen genauen Blick auf die medizinische Wissenschaft nehmen sind oft entsetzt von dem, was sie entdecken. Auf der einen Seite gibt es die akademische Forschung, ein in sich geschlossenes und in sich gekehrt eigenes Universum , wo die Daten konsistent sein kann (an einem guten Tag) und robust reproduzierbar (auf einem sehr guten Tag), aber oft hat deprimierend wenig Relevanz zu realen klinischen Bedingungen.

Inzwischen scheinen viele Medizinprodukte-Unternehmen, mit einem zunehmend instabilen Umfeld gekennzeichnet durch hohe Ausfallraten konfrontiert und enormen Gegenwind von Regulierungsbehörden und Kostenträgern, in die und aus der therapeutischen Bereichen zu springen - und F & E-Modelle - wie dringend ein Virus in das Mutieren Gesicht des negativen Selektionsdruck, oder vielleicht wie der Computer in War Games , in Richtung auf die scheinbar unvermeidliche Schlussfolgerung rast , dass die einzige Siegeszug nicht zu spielen ist.

Es ist kaum verwunderlich, dass viele Patientengruppen zunehmend verpflichtet fühlen, die Sache in die eigenen Hände zu nehmen. Die Myelin Repair Foundation (MRF) nun eine eigene translationale Forschung leitet, und eine zystische Fibrose Familie Patient war motiviert neue Therapien zu finanzieren, durch die CF - Stiftung geleitet. Wegweisende Bemühungen von Jamie Heywoods außergewöhnliche Initiative , PatientsLikeMe, konzentrierte sich zunächst auf ALS, eine Bedingung , die plagen Jamie verstorbenen Bruder, hat aber nun auf eine breitere Palette von medizinischen Bedingungen erweitert. Aktuelle Artikel haben auch die Rolle von motivierten diskutiert - und wohlhabenden - Familien in der Forschung in Schizophrenie fahren (und anderen psychiatrischen Erkrankungen), und in der Behandlung von einer verheerenden degenerative Krankheit, spinale Muskelatrophie.

Diese Patientengruppen haben völlig Recht auf ihre eigenen zu streichend; was ist vielleicht erschreckender ist die Sorge, dass solche Patienten Engagement kann nicht nur die Entwicklung neuer Therapien erleichtern, aber auch erforderlich sein kann. Die Kosten und Unsicherheiten der medizinischen Produktentwicklung werden immer so unerschwinglich hoch, dass viele Pharmaunternehmen strategisch Bedingungen zu verfolgen kann wählen, für die der Entwicklungspfad bereits relativ de-riskierten worden ist, und wo ein großer Teil der Vorarbeiten getan worden ist. Patientengruppen, die diese erfolgreich zu liefern - ein erklärtes Ziel des MRF, zum Beispiel - sind wahrscheinlich die Aufmerksamkeit der Arzneimittelhersteller Garner, und schließlich die Entwicklung neuer Therapeutika katalysieren.

Ein besonders wichtiger Bereich für die Patientenbeteiligung ist die regulatorischen Anforderungen für neue Produkte, wie beispielsweise die Bestimmung dessen, was akzeptabel Endpunkte für klinische Studien darstellt. Dies ist besonders wichtig bei der stets voller Bereich geeigneter Maßnahmen für Patienten berichteten Ergebnisse identifiziert; Ich vermute, dass Patienten investiert haben, und ihre Anwälte, über den Tisch von Regulierungsbehörden würden einen besonders konstruktiven Dialog anregen. Wenn Patienten-Interessengruppen der Lage sind, zu entwickeln und rechtliche Anerkennung von klaren klinischen Studie Endpunkte und Bewertungsinstrumente zu erreichen, würde dies auch deutlich die Arzneimittelentwicklung beschleunigen.

Um sicher zu sein, patienten unterstützt translationale Bemühungen allein wird es nicht für jeden Zustand geschnitten. Betrachten Sie die Alzheimer-Krankheit, ein Gebiet , das von einer bemerkenswerten Höhe der Investitionen sowohl im öffentlichen und privaten Sektor erhalten hat, und doch hat gesehen deprimierend wenig Fortschritte , die breiten Lücken in unserem grundlegenden wissenschaftlichen Verständnis hervorheben.

Ein weiteres Problem mit sich zunehmend auf Patientenvertreter angewiesen ist die Wahrscheinlichkeit, dass Krankheiten, die schnell (Sepsis, zu sagen oder Bauchspeicheldrüsenkrebs) zu töten sind weniger wahrscheinlich, um die Bildung einer aktiven Patienteninteressengruppe zu katalysieren als Bedingungen, die mehr chronischen (wie Multiple Sklerose oder Muskeldystrophie) - auch wenn die Chancen für Therapien Leben verändert in beiden Fällen tiefgründig zu sein.

Schließlich gibt es noch eine inhärente Beschwerden im Zusammenhang mit Berufung auf das, was ist im Wesentlichen ein Patronagesystem für die medizinische Forschung - ist das Vorhandensein einer gut betuchten Sponsor wirklich das beste Kriterium für eine umfangreiche translationale Aufwand? Sollte die Entwicklung von Kuren, hängt von der Zufälligkeit, der krank wird? Auch dann, wenn die reale Möglichkeit zu beeinflussen medizinischen Fortschritt paradoxerweise eine unausgesprochene Belastung für die Reichen schaffen, die krank sind, und ihre Familien - wird es bald eine Erwartung nicht nur Ihre Krankheit zu verwalten, sondern auch, um herauszufinden, wie es zu heilen?

Ich vermute, dass am Ende, wird das Sponsoring sein, nur eine von mehreren Mechanismen für die Entwicklung neuer Medikamente; in Bereichen , in denen die Wissenschaft offensichtlich zeugende (dh Targeting scheint PCSK9 ) oder wenn die ungedeckten Bedarf scheint so hoch (Alzheimer), medizinische Produkte Unternehmen Risiken weiterhin zu nehmen. Aber um sie über diesen begrenzten Komfortzone einen Gaumen der translationalen Aktivitäten werden wahrscheinlich, dass Gruppen Patientenorganisationen verlangen wagen kann einzigartig positioniert werden, um zu implementieren.

Mit etwas Glück wird die Bemühungen der Patienten-Interessengruppen erfolgreich ist, und schließlich Erkenntnisse liefern und Fortschritt katalysieren weit über die ursprünglichen Patienten erstrecken. Aber man muss irgendwo anfangen - und es ist schwer , ein mächtiger, überzeugend, und leidenschaftliche Kraft für das Gute als mutige Patienten und ihre vorzustellen bestimmten Familien.

TOP

  • Day/
  • Week/
  • Original/
  • Recommand

Updated