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Vergleichende Wirkungsforschung hat einen Platz in der Drogentestprozess

2011-06-17 3
   
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résuméDie Food and Drug Administration Prescription Drug User Fee Act ist zur Wieder Genehmigung im nächsten Jahr, und so ist der Verbraucher und Pharma-Industrie face-off über die strittige Frage der vergleichenden Wirksamkeit Forschung (CER). Die Verbrau
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Vergleichende Wirkungsforschung hat einen Platz in der Drogentestprozess
Die Food and Drug Administration Prescription Drug User Fee Act ist zur Wieder Genehmigung im nächsten Jahr, und so ist der Verbraucher und Pharma-Industrie face-off über die strittige Frage der vergleichenden Wirksamkeit Forschung (CER). Die Verbraucher, Patienten und einige Ärzte fordern, dass CER aller neuen Medikamente auf den Markt kommen erforderlich sein, wenn es bereits FDA-zugelassenen Therapien für den gleichen Zustand. Sie sagen, es gibt Zahler und Patienten eine unmittelbare Rückmeldung über den relativen Wert der neuesten Medikamente, die als immer mehr teuer sind, was vor ihnen, vor allem, wenn die älteren Medikamente Patent kommen aus sind.

Industrie wendet sich gegen einschließlich CER Arme in endgültige Wirksamkeitsstudien. Die Unternehmen behaupten, sie zusätzliche Kosten auf den bereits teuren neuen Arzneimittelentwicklungsprozess gestellt wird; unzureichende Informationen zur Verfügung stellen für tatsächlich um den relativen Wert von zwei konkurrierenden Therapien Wünschelrute; und davon abhalten Unternehmen von Investitionen in Folgearzneimittelforschung, die Drogen auftauchen können, die deutlich besser sind als ältere Medikamente.

Die American Enterprise Institute Scott Gottlieb, der während der Bush-Regierung in der FDA diente, bot in dieser Woche eine lange kurz zur Unterstützung der Industrie Position. Leider setzt er einen Strohmann, um bis zu klopfen, was ein sehr wirksames Instrument zur Senkung der Kosten für die Medizin sein könnte. Es geziemt Branchenführer seine Ratschläge zu ignorieren, und das Blöken ihrer Marketing-Abteilungen "unaufhörliche Nachfrage nach Follow-on-Drogen zu ignorieren.

Erfordern Vergleichs Arme in Phase-III-Studien in Situationen, in denen es angebracht ist, werden die Unternehmen ermutigen, ihre knappen Kanal für Forschung und Entwicklung Dollar in mehr medizinisch bedeutsamen Chancen - Therapien für bisher nicht behandelbare Bedingungen oder bessere Medikamente, wo die aktuellen Optionen nicht ausreichen. Eine CER Anforderung bei der FDA könnte einen langen Weg in Richtung drehen um den starken Rückgang der Pharma-Industrie Innovation gehen, die im Laufe der letzten zehn Jahre stattgefunden hat.

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Phase-III-Studien sind auch die richtige Zeit, CER aus einer gesellschaftlichen Perspektive durchzuführen. Ärzte und Patienten fordern diese Informationen nicht nur aus Kostengründen, sondern weil sie sehr oft wissen sie nicht, was am besten funktioniert. Die Affordable Care Act erstellt der Patient Centered Outcomes Research Institute und gab es eine halbe Milliarde Dollar ein Jahr CER auszuführen. In Anbetracht der Hunderte von konkurrierenden Therapien, die im letzten halben Jahrhundert entwickelt wurden, wenn es keine vergleichende Forschung war, hat PCORI schon viel auf seiner Platte. Es macht keinen Sinn, seine Last zu hinzufügen, indem Sie keine Informationen über den relativen medizinischen Wert zukünftiger Medikamente zu sammeln. Die Arzneimittelentwicklung ist, wenn CER ist die einfachste und billigste auszuführen, da bedarf es nur noch einen Arm zu einer bereits geplanten Probe Zugabe - nicht überall von Grund auf als staatlich finanzierte CER zu tun haben.

Gottlieb behauptet Verbraucher und Patientenvertreter fordern, dass "neue Medikamente sollten nachweisen, dass sie klare Vorteile gegenüber älteren, oft billigere Medikamente bieten", bevor sie zugelassen sind. Einige mögen sagen, dass, aber es ist ein roter Hering. Die FDA-Standard jetzt für die Wirksamkeit ist, dass ein neues Medikament besser als nichts zu sein hat; in anderen Worten muss es gegen Placebo getestet werden (es sei denn, es für einen lebensbedrohlichen Zustand, in dem es bereits eine zugelassene Therapie auf dem Markt, und dann die neue Therapie gegen diese Therapie getestet werden müssen, oder zu ihm hinzugefügt werden, weil die Verweigerung bereits zugelassene Therapie in einer Placebo-Arm in einer Studie wäre unethisch).

Ich habe nicht die Position der Befürworter wie der ehemalige New England Journal of Medicine Editor Marcia Angell unterstützen , die neue Medikamente denken sollte besser nachgewiesen werden müssen , als das, was vorhanden ist, bevor sie zugelassen sind. Wenn die Unternehmen vergleichbare Therapien auf den Markt bringen wollen, ist das ihr Geschäft. Es kann sogar sein, dass einige Me-too-Medikamente in einigen Teilpopulationen arbeiten, aber nicht in anderen. Also, wenn ein Medikament versagt Senkung des Cholesterinspiegels zu erreichen, oder Arthritis Schmerzlinderung bieten, zum Beispiel, kann der Arzt ihr Patient auf das neuere Medikament wechseln. Aber wenn das neue Medikament nicht bewiesen ist, besser zu sein als das, was existiert in einer großen Phase-III-Studie, dann Ärzte, Patienten und Kostenträger haben die Informationen, die sie brauchen, darauf zu bestehen, dass die Menschen auf den günstigsten, vergleichbar wirksame Medizin beginnen, die verfügbar ist. Für die meisten Medikamentenklassen, dazu führen, dass eine generische.

Diese Nicht-Unterlegenheit Studien müssen nicht unmäßig teurer. Wenn die Unternehmen entscheiden, nicht zu versuchen, Überlegenheit zu beweisen, bedarf es nur ein Drittel ähnlich großen Arm der endgültigen Studien Zugabe. Während dies in der Theorie der Nähe der Kosten eines endgültigen Versuch zu 50 Prozent hinzufügen konnte (von zwei Armen zu drei Arme zu gehen), wird es nicht exponentiell größere Arme erfordern, da sie nicht Überlegenheit zu beweisen versuchen. PCORI könnte sogar als Unternehmen so dass für Zuschüsse beantragen die Vergleichs Arm in einem neuen Medikamentenstudie zu unterschreiben. Wenn es in einer therapeutischen Klasse oder für eine Bedingung, dass die neue Agentur als wichtig erachtet hat, das Hinzufügen der Vergleichs Arm oder die Arme auf eine Studie, die weitgehend von der Industrie finanzierte war, würde für die Regierung wesentlich billiger sein als von vorn zu beginnen.

Ein Wort der Vorsicht ist in Ordnung, bevor die FDA Vergleichs Arme in non-inferiority-Studien für neue Medikamente erfordert. Wenn die Bedingung nicht lebensbedrohlich ist, sollte es noch ein Placebo-Arm oder bestehen auf einer genügend großen Prüfung erfordert die "Verdummung" neuer Medikamente zu vermeiden. Das hat ein Problem in dem Antibiotika Bereich gewesen, wo eine Reihe von Nicht-Unterlegenheit Studien ohne Placebo Arme haben eine Situation geschaffen, kann denen neue Medikamente zugelassen worden, obwohl ihre Wirksamkeit in Zweifel. Dies ist ein Glücksfall von Statistiken, wenn jede folgende Arzneimittel in der Nähe der Unterseite des Bandes ist, die statistisch signifikante non-inferiority definiert. Adäquat große Studien mit klaren Endpunkte können in der Regel dieses Problem zu vermeiden.

Der Autor, Merrill Goozner, ist ein preisgekrönter Journalist und Autor von "The $ 800 Millionen Pille: Die Wahrheit hinter der Kosten der neuen Drogen" , die regelmäßig bei schreibt Gooznews.com .

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