Index · Artikel · Unser unbegründeter medizinischer Optimismus

Unser unbegründeter medizinischer Optimismus

2019-03-13 1
   
Advertisement
résuméChris Gard und Connie Yates, die Eltern des kranken Baby Charlie Gard, sprechen am Montag in London. Die Eltern von Charlie Gard kündigten am Montag an, dass sie aufgegeben hätten , ihr 11 Monate altes Kind zu behandeln, das an einer seltenen und töd
Advertisement

Unser unbegründeter medizinischer Optimismus

Chris Gard und Connie Yates, die Eltern des kranken Baby Charlie Gard, sprechen am Montag in London.

Die Eltern von Charlie Gard kündigten am Montag an, dass sie aufgegeben hätten , ihr 11 Monate altes Kind zu behandeln, das an einer seltenen und tödlichen Genmutation leidet, die seine mitochondriale DNA betrifft. Der Achterbahn-Fall begann im Februar, als Ärzte im Londoner Krankenhaus, die das Kind behandeln wollten, dass es Zeit war, Charlies Lebensunterstützung zu entfernen. Sie weigerten sich, das britische Paar nach New York zu fliegen, um einen letzten Graben, eine experimentelle Behandlung, die nach seinem Erfinder eine "kleine, aber bedeutende Chance" hatte, seinen Hirnschaden umzukehren. In den vergangenen fünf Monaten der gesetzlichen Kämpfe schwankte das Krankenhaus niemals von seinen Behauptungen, dass jedes vernünftige Mittel, um Charlie zu retten, schon einmal versucht worden sei und dass er noch weitere Leiden, die mit einer Form der Therapie kommen könnten , die noch nie getestet wurde , verschont werden sollte Ein Patient mit genau seinem Zustand , und der nicht Teil einer klinischen Studie ist.


Unser unbegründeter medizinischer Optimismus
Daniel Engber

Daniel Engber ist ein Kolumnist für.

Charlies Eltern sagen jetzt, dass es zu spät für jede Intervention ist und dass es Zeit ist, "ihn gehen zu lassen". Aber seit einigen Monaten ist die #CharlieGard- Saga als Schwerpunkt für einen breiteren Push für die Patientenrechte in Washington gedient. Konservative Politiker waren schnell, um Charlies Eltern zu verteidigen - Präsident Trump tweeted seine Unterstützung und das Haus versuchte, dem Ehepaar dauerhaften Wohnsitz zu gewähren - mit der GOPs starken Bestätigung der so genannten Rechts-zu-versuchen Gesetze zu halten. Diese Maßnahmen - in letzter Zeit in 33 Staaten verabschiedet - sollen sehr kranken Menschen Zugang zu " experimentellen oder nichtkonventionellen " medizinischen Behandlungen gewähren, die noch nicht mit der Food and Drug Administration verabschiedet wurden. In der Praxis bedeutet das, dass die Eltern eines sterbenden Patienten wie Charlie nicht die Erlaubnis von der FDA bitten müssen, mit der Therapie voranzukommen; Sie könnten es nur direkt vom Hersteller anfordern.

Hören Sie eine Audioaufnahme dieses Artikels

Holen Sie sich Slate Voice , die gesprochene Ausgabe des Magazins, die ausschließlich für Slate Plus Mitglieder gemacht wurde. Zusätzlich zu diesem Artikel werden Sie eine tägliche Auswahl unserer besten Geschichten hören, von unseren Redakteuren handverlesen und von professionellen Erzählern geäußert.

Starten Sie Ihre kostenlose 2-wöchige Testversion

Dein Slate Voice Podcast Feed

Um eine Audioaufnahme dieses Artikels zu hören, kopiere diesen Link und füge ihn deiner Podcast App hinzu:

Für ausführliche Anweisungen siehe die Slate Plus Podcast FAQ.

Es ist schwer, mit vokalen Patienten-Befürwortern zu argumentieren, die sagen, dass ihr Leben gerettet wurde, indem sie Zugang zu experimentellen Behandlungen erhielt. Das Recht zu versuchen, klingt wie der gesunde Menschenverstand: Es sollte bis zu den Patienten zu entscheiden, ob die potenziellen Aufstieg einer Behandlung (überleben eine endgültige Krankheit) scheint das Risiko von schmerzhaften Nebenwirkungen. Warum lass sie nicht die Hölle geben und schwingen gehen? Aber die Ausbreitung von experimentellen Zugangsgesetzen (wie die Aufrufe für Charlies Puddle-Jumping Medevac), schlägt vor, dass kritische Entscheidungen über die letzten Monate des Lebens der Menschen oft auf voreingenommenen Urteilen der Realität basieren. Die Patienten scheinen in der Regel Innovationen zu überbewerten und gehen davon aus, dass neuere Medikamente eine bessere Chance haben, als jede andere Behandlung zu arbeiten, nur weil sie neu sind. Nicht nur diese sanguine Sicht des wissenschaftlichen Fortschritts passt nicht zu den Tatsachen; Es führt auch die Patienten zum umgekehrten, falschen Eindruck, dass "nichtkonventionelle" Behandlungen sind wahrscheinlich nicht schädlich für sich selbst. Eine nüchternere Ansicht deutet darauf hin, dass die Hoffnung, die oft die Menschen bewegt, um diese Arten von Behandlungen zu suchen - und der allgegenwärtige Druck, bis zum Ende zu kämpfen - nicht so nützlich ist, wie wir denken.



Unbegründeter Optimismus neigt dazu, die Regel in der Medizin zu sein. Eine Überprüfung von mehreren Dutzend Studien über die Erwartungen der Menschen aus der Behandlung, bestehend aus Daten von mehr als 27.000 Fächern, fand systematische Hinweise auf ein Pollyanna Patient Problem: Wir überschätzen den Wert der Pflege, die wir erhalten und unterschätzen ihren Schaden. Diese Arbeit zitiert in einem ausgezeichneten Artikel von Liz Szabo von Kaiser Health News , über die überraschende Ineffektivität von Krebsmedikamenten, die FDA zugelassen wurden. Es ist nicht nur, dass diese Behandlungen wenig tun, um das Überleben zu verlängern, sagt Szabo; Nach einer Studie , viele Patienten nie diese Tatsache zu erfassen. In einer Stichprobe von mehreren tausend Erwachsenen, 39 Prozent sagten sie glauben, dass die "FDA nur verschreibungspflichtige Medikamente, die extrem effektiv sind"; 1 in 6 behauptet, dass " Drogen, die schwerwiegende Nebenwirkungen haben, nicht an die Verbraucher beworben werden können ." Keine Aussage ist sogar nahe daran, wahr zu sein . Nach Vinay Prasad, einem Onkologen und Experte für Evidenzbasierte Medizin an der Oregon Health and Sciences University, haben wir keinen harten Beweis für den Nutzen - in Bezug auf das Leben der Patienten, die länger leben - für die Mehrheit der Krebsmedikamente, die in jüngster Zeit genehmigt wurden Jahre.

Wenn FDA-zugelassene Medikamente oft nicht in der Lage sind, materielle Vorteile zu bieten, dann sind experimentelle - diejenigen, die nicht einmal die verdächtige Bar für die Agentur abgemeldet haben - noch weniger wahrscheinlich hilfreich sein. Tatsächlich sind etwa 90 Prozent der experimentellen Behandlungen während der klinischen Studien ausgeflippt , entweder weil sie nicht mehr wirksam als die Standardbehandlung sind oder weil ihre Nebenwirkungen zu schwer sind. In einigen Fällen haben sich die experimentellen Behandlungen einmal als wunderbar erwiesen - wie die Verwendung von Knochenmark-Transplantationen als Heilmittel für Brustkrebs , die in den 1980er Jahren begonnen haben - sich in klinischen Studien als schlimmer als ineffektiv erwiesen haben. Im Knochenmarkfall könnte das Verfahren selbstverständlich sein. Diese abgründige Ausfallrate bleibt trotz der enormen Kosten für laufende Versuche und der klare Anreiz der Forscher (lesen: Bias), um positive Ergebnisse zu erzielen .

Solche direkten Stats haben wenig getan, um eifrige Patienten zu entmutigen. Wenn es um klinische Versuche geht, scheinen wir eine Version des Lieblings-Langschuss-Bias - die Tendenz von Pferd-Track-Spielern, um den Underdog auf Kosten der Odds-on Favorit zu überwerten. In der Medizin bedeutet dies eine Fixierung über den Wert der experimentellen Behandlungen - und die entfernte Möglichkeit, dass sie sich als Wunderkrankungen erweisen könnten. In der Tat, für diejenigen, die mit dem bevorstehenden Tod konfrontiert sind, ist der Wunsch, die Gesundheit auf Langzeit-Drogen zu wetten (und das Recht, dies zu tun, wenn alle anderen Optionen versucht worden sind) ist so beharrlich, dass die Patienten auch klinische Versuche als eine andere Struktur vermindern Blockiert den Zugang zu potenziell lebensrettenden Behandlungen. Die randomisierten Behandlungsgruppen der Studie und die strengen Einschlusskriterien bedeuten, dass die Mehrheit der Patienten niemals die Möglichkeit hat, als Meerschweinchen zu dienen.

In bestimmten Fällen - denke an frühe AIDS-Medikamente oder Ebola-Impfstoffe - kann diese Starrheit in der Tat tragische Konsequenzen haben. Aber wie viel Strenge sollte geopfert werden, und wie viele Regeln sollten ausgesetzt werden, im Namen von Patienten, deren Erwartungen erheblich aufgeblasen werden können? Ende Juni diente diese Frage als Kulisse für ein zweitägiges Symposium von Ärzten, Bioethikern, Patientenbefürwortern und Beamten der öffentlichen Gesundheit über die Zukunft von randomisierten kontrollierten Studien. Die Probleme mit RCTs sind Legion, Sprecher sagten: Sie sind nicht gut geeignet für drohende Bedrohungen; Sie sind zu teuer; Sie sind zu langsam

Aber es schien genauso klar aus dem Verfahren, dass die Patienten sollten zweimal überlegen, bevor sie für die Aufnahme in diese Studien und für mehr Flexibilität in ihrer Verwaltung zu schreien. "Die randomisierte Studie ist die einzige größte medizinische Innovation des 20. Jahrhunderts", sagte Prasad, der in New York City für das Treffen war. Aber er warnte vor dem Gebrauch von massiven Studien von experimentellen Behandlungen, die nur sehr wenig Vorteile am Ende haben können. Es ist unethisch, sagte er, um so viele verzweifelte Patienten auf eine Droge zu setzen, es sei denn, Sie haben guten Grund, an ihre Wirksamkeit zu glauben.

Auch in dieser Ära der informierten Zustimmung , können die Patienten nicht genau verstehen, was sie zu gewinnen (oder verlieren) durch den Eintritt in einen Prozess zu bekommen. Die Forschung, die bis 1982 zurückreicht, hat festgestellt, dass viele von einem " therapeutischen Missverständnis " leiden: Sie gehen davon aus, dass sie persönlich davon profitieren werden, in einer klinischen Studie zu sein, obwohl sie tatsächlich nicht die getestete Behandlung bekommen können - und selbst wenn sie es taten, sind die Chancen Es würde nicht helfen (In Fairness, einige Forscher sagen jetzt, dass dieses Problem übertrieben wurde .) "Mein Rat ist, du bist besser dran in der Kontrollgruppe", warnte der ehemalige FDA-Chef Robert Califf in seinem Keynote-Vortrag auf dem Symposium und sprach mit potenziellen Patienten in Das Publikum, das für einen größeren Zugang zu experimentellen Drogen argumentiert hatte. "Die meisten Sachen funktionieren nicht oder sie sind gefährlich."

Die Tatsache, dass ein experimentelles Medikament ist in der Regel eine schlechte Wette ist nicht wahrscheinlich, unseren Instinkt zu stoßen, um auf ungetestete Behandlungen zu spielen, obwohl. Der Götzendienst des Experimentierens hat sogar eine finstere, gewinnorientierte Industrie hervorgebracht, die im Schatten des FDA-Genehmigungsprozesses lauert. In einem störenden Papier veröffentlicht letzte Woche, beschreibt Bioethiker Leigh Turner, wie die Regierung Website ClinicalTrials.gov- ein Register im Jahr 1997 gegründet, um die Zuverlässigkeit der formalen Forschung auf potenzielle Behandlungen zu verbessern - wird verwendet, um skizzenhafte medizinische Praktiken zu vermarkten. Patienten, die nach einem Weg suchen, um in eine klinische Studie zu brechen, können die Registrierung für Möglichkeiten, freiwillig zu scannen; Jetzt, anstatt nur legitime, staatlich sanktionierte Forschungsversuche zu finden, konnten sie auf sogenannten geduldig geförderten oder geduldig geförderten Personen landen. In diesen müssen sie für den Zugang zu einer Therapie zahlen, die nicht notwendigerweise auf irgendwelchen peer-reviewed, präklinischen Daten basiert und die keinen Beweis für Sicherheit oder Wirksamkeit haben können. (Bereits gab es Berichte von Patienten mit schweren Komplikationen aus ihrer Teilnahme an diesen ersatz-Studien.)

Was macht uns so gung-ho für Dinge, die nicht vollständig getestet sind? Es kann zum Teil menschliche Natur sein, aber Aspekte der Bias scheinen auch konditioniert zu sein. Selbst ehrliche wissenschaftliche Berichterstattung neigt dazu, sich auf mutmaßliche medizinische Durchbrüche zu konzentrieren , die entweder gerade aufgetreten sind oder bald kommen werden; Weniger gewissenhafte Medien Figuren Habicht Salben oder Tränke mit wenig Basis überhaupt. Alles in allem entsteht eine berauschende Atmosphäre des Fortschritts - ein Gefühl, dass neue und bessere Behandlungen immer am Rande des Herauskommens sind.

Doch die Aufregung in der Luft passt sich kaum der Realität zu: Tatsächlicher medizinischer Fortschritt neigt dazu, inkrementell und quälend langsam zu sein . Die Zwietracht schafft - zwischen dem Gefühl der Innovation, inspiriert von den Medien und den echten Möglichkeiten, die wir in der Klinik angeboten werden - unsere Sicht auf experimentelle Behandlungen verzerren kann. Es könnte uns denken, dass es einen Grund geben muss, warum unsere Krebs noch nicht geheilt worden sind; Es muss einige externe Faktoren geben, die uns daran hindern, Zugang zu den neuen und besseren Drogen zu bekommen, von denen wir so viel gehört haben. Wenn nur Regulatoren nicht so vorsichtig und verklemmt waren, dann denken wir, dass es möglich wäre, diesen Cache der Innovation zu erschließen.

Recht-zu-versuchen Gesetze verwöhnen die Angst, dass unbending Bürokraten in Washington haben Patienten aus medizinischen Kuren mit einem Überschuss von Bürokratie gehalten . Tatsächlich haben diese Gesetze wenig wirkliche Wirkung . Das ist, weil die FDA bereits Zugang zu experimentellen Behandlungen mit sehr bescheidenen Aufsicht bietet - und in den letzten Jahren hat die Agentur mit einigen unnötigen Regeln , die den Prozess verlangsamt, Das Problem ist nicht, dass Patienten (oder ihre Eltern) unzureichende Freiheit haben zu entscheiden, wie sie gern potenzielle Risiken und Vorteile von experimentellen Behandlungen ausgleichen möchten. Es ist, dass unsere Bias oft macht sie Opfer der falschen Hoffnung.

Eine Sache noch

Sie hängen davon ab, dass die neuesten Entwicklungen in Politik und Kultur scharf, unverwechselbar sind. Jetzt müssen wir um Unterstützung bitten.

Unsere Arbeit ist dringender denn je und erreicht mehr Leser - aber Online-Werbeeinnahmen decken unsere Kosten nicht vollständig ab, und wir haben keine Druckabonnenten, um uns zu helfen, uns zu halten. Also brauchen wir deine Hilfe.

Wenn du denkst, ist die Arbeit, ein Slate Plus Mitglied zu werden. Sie erhalten exklusive Mitglieder - nur Inhalte und eine Reihe von großartigen Vorteilen - und Sie werden sich helfen, die Zukunft zu sichern.

Verbinden Sie Slate Plus

TOP

  • Day/
  • Week/
  • Original/
  • Recommand

Updated