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Shire Anwendung Rückzug disappoints Stiftung Fabry-Krankheit

2012-03-15 4
   
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résuméEin Fabry - Krankheit Wohltätigkeitsorganisation hat seine Enttäuschung über geäußert Shire (NASDAQ: SHPGY) Rückzug seiner Biologics Lizenz - Anwendung zur Behandlung der Krankheit nach einem Gespräch zwischen dem Pharmaunternehmen und der US Food an
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Shire Anwendung Rückzug disappoints Stiftung Fabry-Krankheit
Ein Fabry - Krankheit Wohltätigkeitsorganisation hat seine Enttäuschung über geäußert Shire (NASDAQ: SHPGY) Rückzug seiner Biologics Lizenz - Anwendung zur Behandlung der Krankheit nach einem Gespräch zwischen dem Pharmaunternehmen und der US Food and Drug Administration brach.

Aktuelle Wechselwirkungen mit der FDA Shire zu glauben, dass es weitere kontrollierte Studien für die Zulassung zur Durchführung erforderlich wäre, so die Erklärung. Das Pharmaunternehmen festgestellt, dass die zu erwartenden zusätzlichen Studien zu einer erheblichen Verzögerung führen würde, und eine Genehmigung von Replagal für US-Patienten erst in ferner Zukunft möglich sein würde, nach der Aussage. Umzug von Shire kommt nur als ein Mangel Medikament aus dem Jahr 2009 Lockerung zu sein scheint.

Das Land der einzige FDA-zugelassene Behandlung, Fabrazyme wird durch gemacht Genzyme , aber es hat sich seit 2009 Fertigungsengpässe konfrontiert , bis das Unternehmen eine neue Massachusetts Fabrik operativen voll machen könnte in diesem Jahr. Genzyme durch Sanofi gehört. Die Behandlung hat sich auf dem Markt seit 2003.

Jerry Walter, der Gründer und Präsident der Nationalen Morbus Fabry - Stiftung , die auch Fabry - Krankheit hat, sagte Genzyme volle Dosen des Medikaments zu Beginn dieses Monats folgenden drei Jahre , in denen das Medikament rationiert wurde auf die Hälfte oder ein Drittel der vollen Dosis wieder aufgenommen hatte , . Walter sagte er von Shire Umzug war enttäuscht, die Droge zu entziehen, wurde aber nicht überrascht, basiert auf der Überzeugung des Pharmaunternehmen, dass die FDA würde das Medikament nicht zu genehmigen. In einem Kommentar auf der Facebook - Seite des Vereins, sagte Walter: "Während Fabrazyme jetzt bei einer vollen Dosis ist, wird nicht die Fabry Gemeinschaft in der Lage sein , sich zu entspannen , bis andere Behandlungsmöglichkeiten vorhanden sind , die Sicherheit von einem anderen Medikament Mangel zu bieten."

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Fabry-Krankheit ist eine seltene genetische lysosomale Erkrankung, die durch ein Enzym-Mangel verursacht. Kindheit Symptome können Schmerzen in den Händen und Füßen, Müdigkeit und Magen-Darm-Störungen, unter anderen Symptomen gehören. Die Menschen haben mit der Krankheit ein hohes Risiko für Schlaganfall, Herzinfarkt und Nierenerkrankungen.

Andere Pharma - Unternehmen entwickeln auch Behandlungen für die Krankheit. Amicus Therapeutics mit Glaxosmithkline auf einer Behandlung hat eine Partnerschaft , die sich derzeit in einer Phase - 3 - Studie ist . Protalix Biotherapeutics gesetzt klinischen Studien zu beginnen , in diesem Jahr für seine Anlage-basierte Therapie.

Obwohl Shire Therapie für Morbus Fabry seit 2001 in Europa zur Verfügung hat und weltweit in 46 Märkten zur Verfügung steht, ist das Medikament Unternehmen versäumt, die ihm von US-Regulierungsbehörden genehmigt zu bekommen. Er sagte, die FDA das Unternehmen, den Antrag für Replagal im Jahr 2009 und erneut im Jahr 2011 angeregt hatte.

Während der Mangel hatte Shire gewesen Replagal frei bis 140 US-Patienten anbieten oder 20 Prozent der US-Bevölkerung Patienten für die Krankheit behandelt wird, durch Programme Behandlung Zugang.

Shire Entscheidung , die Anwendung nur fallen zwei Wochen vor es geplant war , mit der FDA kardiovaskulären und renalen Drugs Committee treffen könnte das Ergebnis einer Berechnung, die mit einem unsicheren Weg zur Zulassung, die finanzielle Belastung von zusätzlichen klinischen Studien nicht wert war die finanzielle Nutzen von dem, was mit einer Patientenpopulation im wesentlichen ein Orphan Drug ist schätzungsweise eine kleine, Nischenmarkt zu sein, die bereits effektiv durch eine tief verwurzelte Konkurrenten geliefert wird, mit mehr Set zu kommen.

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