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Onkologie, seltene Krankheiten und zu wenig genomische Diversität: 3 Themen aus # JPM17

2018-05-22 1
   
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résuméWie auch immer, die JP Morgan Healthcare Konferenz spielte Gastgeber zu breiteren Debatten über die Gesundheit und die Richtung der Life Sciences im Jahr 2017. Drug Pricing war Teil der Diskussion (Trump machte sein Spritzer Mitte der Woche). Die Ges
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Onkologie, seltene Krankheiten und zu wenig genomische Diversität: 3 Themen aus # JPM17

Wie auch immer, die JP Morgan Healthcare Konferenz spielte Gastgeber zu breiteren Debatten über die Gesundheit und die Richtung der Life Sciences im Jahr 2017.

Drug Pricing war Teil der Diskussion (Trump machte sein Spritzer Mitte der Woche). Die Geschlechterdiversität trat 2016 in den Vordergrund und machte auf der diesjährigen Veranstaltung Fortschritte.

Jenseits der Konferenz-Agenda und der brechenden Nachricht spielten jedoch drei unterirdische Themen bei Bioweek.

Genomische Diversität
In Back-to-Back-Sessions kam die Frage der ethnischen Vielfalt in der Genomforschung in den Vordergrund. Das ursprüngliche menschliche Genom war kaukasisch und stellte den Ton für die Millionen von Genomen, die seit sequenziert worden sind seit.

Für eine Vielzahl von Gründen haben fast alle großen genomweiten Assoziationsstudien (GWAS) weiße Populationen verfolgt. Eine vorläufige Studie von 2009 fand, dass 96 Prozent der GWAS-Teilnehmer europäischer Abstammung waren.

Pacific Biosciences Präsident und CEO Michael Hunkapiller hob die Frage auf, als er über den allgemeinen Fortschritt des genomischen Raums und den Weg zum Verständnis mehr über strukturelle Varianten sprach - lange Abschnitte von DNA, die verändert wurden, im Gegensatz zu einzelnen Nukleotidpolymorphismen (SNPs).

Im Bereich der Diagnostik unterstrich Exekutivdirektor des Zentrums für klinische Wirksamkeit bei der Blue Cross Association, Suzanne Belinson, die Vielfalt als Teil der Herausforderung, die Gesund- heitsunternehmen heute mit der Interpretation und der Bedeutung der durch Sequenzierung und Diagnostik erzeugten Informationen beschäftigen.

Für mich sind die spannendsten Aktivitäten, die im letzten Jahr passiert sind, einige der Kooperationen rund um Daten. Es erfordert eine enorme Menge an Daten, um die Rätsel zu lösen, die wir alle versuchen zu lösen. Es dauert eine enorme Menge an Daten aus einer vielfältigen Bevölkerung. Die Mehrheit der Daten, die wir jetzt haben, um einige unserer genetischen Fragen zu beantworten, stammen aus einer sehr homogenen Bevölkerung, und wenn wir diese Probleme für die vielfältige Bevölkerung, in der wir leben, tatsächlich lösen wollen, bedarf es eines großen und vielfältigen Datensatzes. Ich bin wirklich begeistert über einige der Organisationen und Gesundheitssysteme, die zusammen kommen, um diese Daten zu sammeln.

Über-Anregung seltene Krankheit Forschung?
Die Orphan Drug Act wurde im Jahr 1983 verabschiedet, um die Wirtschaftlichkeit von seltenen Krankheiten Forschung günstiger für Pharmaunternehmen zu verfolgen.

Es hat einen großen Einfluss. Laut einem Bericht 2014 Evaluate Pharma hatten nur 38 seltene Krankheiten Therapien genehmigt, als das Gesetz verabschiedet wurde. Bis 2014 war die Zahl auf 373 gesunken.

Das ist eine unleugbar positive Verschiebung und es gibt viele Waisenkrankheiten, die noch Behandlungen brauchen. Aber zu welchem ​​Zeitpunkt haben wir in der globalen Belastung der Krankheit?

Mehrere Teilnehmer, mit denen ich sprach, waren mit dem Thema, einschließlich Michael Narachi von San Diego, Kalifornien-basierte Orexigen. Gegen alle Chancen, Orexigen gelang es, einen Gewichtsverlust Medikament genehmigt als kleine bis mittelgroße Biotech zu bekommen. Der Umfang und die Kosten der klinischen Prüfungen in den wichtigsten Bedingungen erfordern in der Regel die Beteiligung von Big Pharma.

Narachi sagte, dass viele seiner Kollegen in der Industrie jetzt aktiv Nische Subpopulationen innerhalb einer Krankheit zielen. Es erhöht die Chancen auf eine Zulassung und ebnet den Weg für mehr gestraffte klinische Studien. Der Nachteil für alle ist, dass das Unternehmen dann sechs-Zahlen-Summen für die Therapie auf die kleine Marktgröße auszugleichen hat. Und eine begrenzte Anzahl von Menschen profitieren.

Das Alter des Blockbuster-Medikaments ist vorbei. Wird es eine Zwischenlösung gefunden? Oder wird personalisierte Medizin weiterhin teure Therapien für gezielte Gruppen zu fahren?

Die JP Morgan Onkologie Konferenz
Onkologie dominiert zunehmend Biopharma und Gespräche im Gesundheitswesen.

Jährliche Ausgaben für Onkologie-Medikamente stiegen 11,5 Prozent auf 107 Milliarden Dollar im Jahr 2015, nach einem Bericht des IMS-Institut für Healthcare Informatics . Der Bericht identifiziert 500 Unternehmen aktiv verfolgen eine kombinierte 600 spätstadium Untersuchungs-Onkologie Drogen, was darauf hindeutet, dass das Wachstum in den kommenden Jahren fortsetzen wird.

Der Onkologie-Schwerpunkt auf der Tagesordnung bei JP Morgan, Zeichnung Menschenmengen zu CAR-T Präsentationen und die von großen Pharma-Unternehmen wie Merck, die ein groß angelegtes Schachspiel, die Zulassungen für seine Anti-PD-1-Checkpoint-Inhibitor spielt. Kombinierte Krebstherapien waren ein weiteres wichtiges Präsentationsthema.

Am Montag gab Takeda bekannt, dass es Ariad Pharmaceuticals für $ 5,2 Milliarden erworben hatte - der Deal der Woche. Ariad ist spezialisiert auf Behandlungen für seltene Krebsarten und Leukämien.

Unterdessen Vizepräsident Joe Biden effektiv fror Innenstadt San Francisco, wie er seine war, um die StartUp Gesundheit Festival und die Hauptkonferenz zu seinem Krebs Mondschuss zu diskutieren.

Diese waren alle geplant. Was überraschender war, war die Betonung der Onkologie in anderen offenen Diskussionen. Die Diagnostics Outlook Policy Panel am Dienstag, zum Beispiel, fast ausschließlich konzentriert sich auf Krebs-Anwendungen.

Onkologie wurde nicht in der Zusammenfassung für das Panel erwähnt - es ging um neue Richtlinien und Labor-entwickelten Tests. Aber die fünf Experten diskutierten diese Themen in Bezug auf Krebsdiagnostik, Interpretation und Pflege.

Zugegeben, zwei der fünf Referenten stammten aus Unternehmen im Onkologiebereich; Elad Gil von Color Genomics , ein 30-Gen-Krebs-Diagnostik-Unternehmen und Jeff Huber von GRAIL , die Illumina Spin-out, die Blut-Tests für die frühen Stadium Krebs Routine machen will.

Soweit die Zusammensetzung des Panels schwankte der Diskurs - das an sich ist zu erzählen.

Vielleicht hat der Schwerpunkt etwas mit dem Verhältnis zwischen Genomik und Krebsforschung zu tun. Am Montag kündigten IBM Watson Health und Illumina eine neue Partnerschaft für den Watson Supercomputer an, um die Ergebnisse von Illuminas neuem Krebs-Panel, dem TruSight Tumor 170 Panel, schnell und zuverlässig zu interpretieren.

In einem Interview mit MedCity News, sagte Watson Gesundheit Vizepräsident Steve Harvey, dass die Technologie theoretisch auf jeden möglicher Krankheit Bereich mit einer genetischen Grundlage angewendet werden könnte. Watson Gesundheit und Illumina wählten Krebs als Bereich, den sie glaubten, daß sie die größte Auswirkung bilden konnten. Sie ist im Grunde genommen durch genetische Mutationen getrieben.

Bild zum Film: Piranka, Getty Images

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