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New Follistatin Gentherapie für Muskeldystrophie erhält Orphan-Drug-Status

2012-12-12 21
   
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résuméEin experimentelles Medikament von Milo Biotechnologie wird für die Behandlung bestimmter neuromuskuläre Erkrankungen entwickelt wurde von der US Food and Drug Administration Orphan Drug gegeben. Die Cleveland companyâ € ™ s Medikamentenkandidaten, A
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New Follistatin Gentherapie für Muskeldystrophie erhält Orphan-Drug-Status

Ein experimentelles Medikament von Milo Biotechnologie wird für die Behandlung bestimmter neuromuskuläre Erkrankungen entwickelt wurde von der US Food and Drug Administration Orphan Drug gegeben.

Die Cleveland companyâ € ™ s Medikamentenkandidaten, AAV1-FS344, ist eine Genübertragung Therapie thatâ € ™ s entwickelt , um produzieren Follistatin , ein Protein mit Muskelmasse und Kraft verbunden ist , bei Patienten mit Becker und Duchenne - Muskeldystrophie .

BMD und DMD sind ähnliche Formen der Muskel durch eine Genmutation verursacht Dystrophie , die entweder in keiner oder nur teilweise die Produktion des Proteins führt Dystrophin . Bei Patienten mit diesen Bedingungen Erfahrung Muskelschwäche, Herzkomplikationen und respiratorische Komplikationen, die im Laufe der Zeit Fortschritte.

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Milo Biotechnologyâ € ™ s Medikament basiert auf einer Technologie basiert lizenziert von Nationwide Kindermenü € ™ s Krankenhaus in Columbus, wo eine Phase 1/2 der klinischen Studie ist im Gange , bei erwachsenen Patienten mit BMD und Einschlusskörper Myositis .

Itâ € ™ s nicht der einzige Muskeldystrophie Medikament in klinischen Studien. Ein experimentelles Medikament von Sarepta Therapeutics hat eine gewisse Aufmerksamkeit in diesem Jahr bekommen als eine kleine klinische Studie vielversprechende Ergebnisse produziert von verbesserten Muskelfunktion bei Jungen mit Muskeldystrophie. Forscher am Cedars-Sinai Medical Center testen auch die erektile Dysfunktion Medikament Cialis, vermarktet von Eli Lilly & Co., in BMD-Patienten. Im vergangenen Monat, Forscher berichteten , dass sie abnormale Blutfluss korrigiert bei Patienten mit der Bedingung.

Mit der Orphan-Drug-wird Milo qualifizierte sich für eine Steuergutschrift und sieben Jahre Marktexklusivität. Das Unternehmen, das eine $ 250.000 Investitionen aus der wirtschaftlichen Entwicklung Gruppe Jumpstart Anfang dieses Jahres erhielt (Disclosure: Jumpstart-Installation ist auch ein Investor in MedCity Medien), wird von ehemaligen Bioenterprise Entrepreneur-in-Residence Al Hawkins führte.

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