Index · Nachrichten · Jet-Einstellung CAR-Ts: Kite Details Vermarktung Pläne bei # JPM17

Jet-Einstellung CAR-Ts: Kite Details Vermarktung Pläne bei # JPM17

2018-05-15 0
   
Advertisement
résuméCAR-T Immuntherapie ist eine der am meisten Ressourcen-intensive und personalisierte Therapien in klinischen Studien heute. Es kann erstaunliche Ergebnisse liefern, aber die Skalierbarkeit und die Erschwinglichkeit der Therapie waren schon immer in F
Advertisement

Jet-Einstellung CAR-Ts: Kite Details Vermarktung Pläne bei # JPM17

CAR-T Immuntherapie ist eine der am meisten Ressourcen-intensive und personalisierte Therapien in klinischen Studien heute. Es kann erstaunliche Ergebnisse liefern, aber die Skalierbarkeit und die Erschwinglichkeit der Therapie waren schon immer in Frage.

Als gemeinsamer Marktführer in der CAR-T Immuntherapie Raum geschlossen Kite Pharma Tag drei der JP Morgan Healthcare Conference mit einer Roadmap für die Kommerzialisierung. Das Ziel ist es, schließlich 4-5.000 Patienten pro Jahr zu behandeln, beginnend mit seinem biologischen Blei-Axicabtagene ciloleucel (axi-cel).

Der Vorsitzende und CEO Arie Belldegrun sagte, dass das Unternehmen plant, seine BLA- Einreichung mit der FDA im ersten Quartal 2017 abzuschließen. Die entsprechenden Anmeldungen in Europa folgen kurz danach und ebnen den Weg für eine globale Versorgungsstrategie.

"Soweit die kommerzielle Herstellung, sind wir bereit, Tausende von Patiententherapien liefern", sagte Belldegrun.

Jet-Einstellung CAR-Ts: Kite Details Vermarktung Pläne bei # JPM17


Eine Folie von Kite Pharmas Präsentation auf der 35. JP Morgan Healthcare Conference

Mit Hauptsitz in Santa Monica, Kalifornien, lässt Kite wenig zum Zufall. Trotz des schnellen Wachstums in seiner Pipeline, es bleibt gut finanziert mit Null Schulden und $ 477.000.000 in bar und Investitionen, sagte Belldegrun das Publikum.

So kann das Unternehmen die notwendige Infrastruktur proaktiv etablieren.

"Wir haben ready-to-go-Fertigung neben dem Flughafen LAX. Es ist ein modulares Design. Es ist skalierbar und kostengünstig ", sagte er.

Im Großen und Ganzen gibt es fünf Schritte in der CAR-T-Immuntherapie, basierend auf einer autologen Zelltransplantation.

Es beginnt mit der Sammlung von weißen Blutkörperchen aus zugelassenen Patienten. In Kites Modell würde das Blut nach Los Angeles geflogen und nach El Segundo, Kalifornien, transportiert.

Die T-Zellen im Blut würden dann ex vivo isoliert, aktiviert und entwickelt, um entweder einen chimären Antigenrezeptor (CAR) oder einen T-Zellrezeptor (TCR) in Abhängigkeit von dem Krebsziel zu exprimieren. Um den Effekt zu verstärken, wird die T-Zellpopulation multipliziert.

Wenn die Technik durchgeführt wird, würden die gepaarten T-Zellen zurück zum Transplantationszentrum geflogen, um in den Patienten reinfundiert zu werden. Wenn die Therapie erfolgreich ist, werden sie suchen und zerstören Krebszellen im ganzen Körper, wobei sie von gesunden Zellen durch die Antigene sie auszudrücken.

Es ist eine komplexe Prozedur zu sagen, die am wenigsten und es hat sich als tödlich bei mehreren Gelegenheiten. Ein ähnliches Programm, das von Juno Therapeutics durchgeführt wurde, wurde von der FDA im letzten Jahr, nachdem eine Reihe von Todesfällen berichtet worden war, von der FDA eingestellt. Eine Untersuchung der genauen Ursache ist im Gange.

In der Präsentation, sagte Belldegrun, dass das Unternehmen erfolgreiche Verwaltung von Prozessen über Dutzende von Zentren gewesen ist. Darüber hinaus ist die Gesamtzahl der zu trainierenden Transplantationszentren in den USA relativ gering

"Wir haben bereits Patienten in etwa 40 Zentren behandelt", sagte Belldegrun. "In unseren Schätzungen können wir mit 72 Transplantationszentren ca. 90% aller Patienten mit diffusem B-Zell-Lymphom behandeln, bei denen es sich um Stammzelltransplantate handelt."

Jet-Einstellung CAR-Ts: Kite Details Vermarktung Pläne bei # JPM17


Kite Pharma, 11. Januar 2017

Jenseits der Herstellung und der Verwaltung der Therapie, eine dritte Kommerzialisierung Herausforderung Webstühle - ein, dass alle modernen Gesundheits-Unternehmen Gesicht. Kite kann in der Lage, Patienten in verschiedenen Regionen der Welt zu erreichen, aber können diese Patienten und Payors leisten?

Mit der schieren Anzahl der hoch-beteiligten Bestandteile, die in eine CAR-T Immunotherapie gehen, ist es hart gewesen, sich vorzustellen das Verfahren, das Mainstream wird. Und Drogepreise ist Vor-desverstandes.

Belldegrun berührte nicht die Preisgestaltung oder finanzielle Zugänglichkeit in seiner Präsentation, so dass wir die Frage während der Investor Q & A gestellt.

Chief Commerical Officer Shawn Tomasello nahm die Frage und weigerte sich, eine ungefähre Preiskalkulation geben. Es ist keine gute Praxis und es ist besonders schwer zu tun, wenn der Markt noch nicht existiert, erklärte Tomasello. Bildung muss zuerst kommen.

Was wir wissen, ist in Bezug auf die Stakeholder, ob es ein Patient, Arzt oder ein Zahler ist; Desto mehr wissen sie über axi-cel, CAR-T, die potentielle Transformation der klinischen Ergebnisse, der höhere Wert, den sie der Therapie zuordnen. Also jetzt sind wir sehr konzentriert auf die Aufklärung aller Stakeholder. Wir haben mit allen kommerziellen Payors mindestens einmal, viele von ihnen zweimal getroffen. Wir hatten jetzt zwei Treffen mit CMS. Und alle Hinweise sind, dass axi-cel abgedeckt werden. Sie sind sehr aufgeregt. Sie verstehen die Auswirkungen auf das Mitglied pro Monat. Niemand, niemand in dieser Umgebung hat über die Preisgestaltung gefragt.

Für einen letzten Auftrieb hat Kite Kooperationen.

Im Jahr 2015 hat GE Global Research eine Vereinbarung getroffen, um seinen CAR-T-Engineering-Workflow zu automatisieren - ein wichtiger Schritt, wenn er skalierbar ist. Die beiden Unternehmen arbeiten auch an spezialisierten Immuntherapieinstrumenten.

Am 5. Januar 2017 kündigte das Unternehmen den Zusatz von Ian Clark , einem ehemaligen CEO von Genentech, an, ein dediziertes Kommerzialisierungskomitee zu leiten.

Und schließlich wurden zwei internationale Kooperationen in dieser Woche angekündigt, um Kite in Asien zu vermarkten. Daiichi Sankyo wird die Führung in Japan übernehmen. In China wird Fosun Pharmaceuticals als 50/50 Partner beitreten .

Bild zum Film: Spooh, Getty Images

TOP

  • Day/
  • Week/
  • Original/
  • Recommand

Updated