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Für neue Rhode Island fest, halten Peptide Hoffnung für krankheitsverändernden Mukoviszidose-Behandlungen

2013-06-11 8
   
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résuméEs ist schon fast zwei-und-ein-halb Jahrzehnten seit der Gen mit der Erbkrankheit zystische Fibrose entdeckt wurde, den Weg für disease modifying Drogen zu ebnen. Vertex Kalydeco - In dieser Zeit nur ein solches Medikament wurde in den USA und Europa
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Für neue Rhode Island fest, halten Peptide Hoffnung für krankheitsverändernden Mukoviszidose-Behandlungen

Es ist schon fast zwei-und-ein-halb Jahrzehnten seit der Gen mit der Erbkrankheit zystische Fibrose entdeckt wurde, den Weg für disease modifying Drogen zu ebnen. Vertex Kalydeco - In dieser Zeit nur ein solches Medikament wurde in den USA und Europa zugelassen. Und das Medikament nur für die 4 Prozent der CF - Patienten zugelassen , die eine bestimmte Genmutation haben.

Zu den Unternehmen , zu einer Behandlung für die anderen 96.000 CF - Patienten arbeiten , ist ein neues Unternehmen mit dem Namen Calista Therapeutics , die auf Peptid Drogen präklinische Arbeit tut, die den Verlauf der genetischen Krankheit verändern würde.

Calista hat ein firmeneigenes Peptid Medikament Plattform zu entdecken und zu entwickeln zwei Medikamentenkandidaten verwendet, die die zugrunde liegenden molekularen Defekt in einem Gen, das die Ziel kodiert zystischer Fibrose Transmembran Regulator (CFTR) Protein. Dieses Protein spielt eine entscheidende Rolle in Handel Flüssigkeiten durch Zellen in vielen der Körperorgane. Wenn eine Mutation in dem CFTR-Gen ist, ist, dass der Handel beeinträchtigt und Zellen, die die Durchgänge dieser Organe produzieren Schleim Linie, die ungewöhnlich dick und klebrig ist. Bei diesen Patienten wird beeinträchtigter Lungenfunktion in der Regel tödlich im Alter von 40.

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Procaftor , Calistas Spitzenkandidat, ist so konzipiert , Funktion des CFTR - Transporter in der Lunge wieder herzustellen und die Bildung von zähem Schleim verhindern. President und CEO Andrew Mallon sagte, dass präklinischen Studien die klinische Wirksamkeit ohne Anzeichen von Toxizität vorgeschlagen haben.

Es ist immer noch mindestens sechs Jahre weg von potenziellen behördlichen Genehmigung, nach Angaben des Unternehmens, sondern in Form eines Pulvers und verwendet werden, als einmal täglich Therapie kommen würde, durch einen Vernebler inhaliert. Es könnte auch in Verbindung mit anderen Therapien verwendet werden, Calista sagt.

Ein zweiter Kandidat genannt Calcaftor, die CFTR durch einen anderen Mechanismus zielt, ist auch in der präklinischen Entwicklung.

Mallon, sagte der Start er im Mai letzten Jahres gebildet wird nun mit Partnern wie Cystric Fibrosis Foundation Therapeutics arbeitet Procaftor die Wirksamkeit, Ungiftigkeit, Haltbarkeit und Stabilität zu bestätigen. Das Unternehmen hat auch zwei SBIR Förderanträge hat anhängig, sagte er.

Aber Calista wird viel mehr Geld brauchen - mindestens $ 8.000.000 - Procaftor durch Phase 2a klinischen Studien zu erhalten, an welchem ​​Punkt Calista die gewünschten Daten haben würde eine potenzielle Lizenznehmer zu locken. Mallon, sagte er hofft, an der in diesem Sommer MassChallenge Beschleuniger einige seiner Zeit zu verwenden, die Entwicklung von Beziehungen mit Partnern und Investoren.

Es gibt auch andere Unternehmen weit voraus Calista in ihrer Arbeit auf krankheitsverändernde CF Drogen: P TC Therapeutics in der Phase - 3 - Studien seines Medikaments Ataluren und Vertex Pharmaceuticals einen anderen Kandidaten in Phase 3 hat Pfizer wird auch in einer Partnerschaft mit dem Cystic Arbeits Fibrosis Foundation auf der präklinischen Forschung. Aber Peptidarzneimittel für CF präsentieren einen vielversprechenden Vorschlag für ein paar Gründe, nach Mallon.

Zum einen ist es großen Bedarf in der CF-Gemeinschaft, die von gut finanzierten Patientenvertreter Gruppen unterstützt wird. Auf der medizinischen Seite, sagte Mallon die präklinischen Modell für CF klinisch prädiktive als Modelle für viele andere Krankheiten. Und auf der Wissenschaft Seite ermöglicht die Chemie der Peptidarzneimittel für relativ billige Herstellung großer Mengen . "Mit Peptid Drogen, können Sie viel mehr Design zu tun und viel weniger Tests", sagte er.

Peptide haben eine Herausforderung für Drogen-Entwickler in der Vergangenheit wegen ihrer schlechten oralen Bioverfügbarkeit gestellt. Indem inhalierbare seine Medikamente wird Calista ihre Anwendung topisch in die Lunge, wo sie müssen absorbiert werden.

Mallon ist ein Biotechnologie - Forscher und Biotech - Unternehmer, ist auch gegründet Co- Ardane Therapeutics Medikamente für Schlaganfall, Glaukom und Autismus zu entwickeln. Abgerundet wird das Calista Team ist Chief Operating Officer Gary Robinson, der Erfahrung in der strategischen Planung bringt und Operations Support für junge Unternehmen und Vice President von Präklinische Forschung Ron Wold, der in der Toxikologie Beurteilung spezialisiert hat.

Mallon sagte, er ist zuversichtlich, dass Procaftor zusätzlich bei anderen Krankheiten nützlich sein könnte, wie es scheint, auch immunoprotektive Fähigkeit zu haben. "Wir haben eine strategische Chance Peptid-Therapeutika durch die Lungen mehr im Großen und Ganzen zu entwickeln", sagte er.

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