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Die Gentherapie Startup startet mit $ 5M und Augen in Richtung auf eine bessere Behandlung für Hämophilie

2013-11-20 4
   
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résuméEine neu gegründete Gentherapie Start nimmt Gen - Delivery - Technologie von ReGenX und $ 5 Millionen Investition von Fidelity Biosciences neue Therapien für seltene Krankheiten zu entwickeln, mit Hämophilie zu starten. ReGenX und Fidelity Bioscience
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Die Gentherapie Startup startet mit $ 5M und Augen in Richtung auf eine bessere Behandlung für Hämophilie
Eine neu gegründete Gentherapie Start nimmt Gen - Delivery - Technologie von ReGenX und $ 5 Millionen Investition von Fidelity Biosciences neue Therapien für seltene Krankheiten zu entwickeln, mit Hämophilie zu starten.

ReGenX und Fidelity Biosciences kündigte die Einführung von Dimension Therapeutics am Ende des letzten Monats und offenbarte die $ 5.000.000 Serie A in dieser Woche in einer SEC - Einreichung Fundraising .

Dimension Therapeutics, die zur Zeit durch führte Dr. Thomas Beck von Fidelity , ist Medikamente auf ReGenXâ € ™ s neue Entwicklung Adeno-assoziierte virale Vektoren , die ausgelegt sind , in Zellen einzudringen und ihre DNA - Genom in den Kern liefern. Beck sagte in der Gesellschaft Ankündigung, die sicher und effektiv Ersatz Gene auf die richtigen Zielzellen zu liefern hat in der Vergangenheit eine zentrale Herausforderung für Gentherapien gewesen.

Derzeit Dimension arbeitet IND ermöglich Studien eines Wirkstoffkandidaten für Hämophilie B, einer Erbkrankheit Blutung durch einen Mangel an eines der Proteine ​​gekennzeichnet benötigt Blutgerinnsel in den Körper zu bilden. Es kann dazu führen, eine Person lebensbedrohlichen Blutungen nach einer Verletzung zu erleben. Während aktuelle Behandlungsmethoden für schwere Hämophilie Fokus auf Routine-Faktor-Ersatztherapie, hofft Dimension, dass seine Technologie das defekte Gen zu korrigieren könnte, dass die Störung in erster Linie verursacht.

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Dimension ist das neueste Unternehmen in der aufzutauchen Wiederbelebung der Gentherapien . Im vergangenen Monat, Kindermenü € ™ s Hospital of Philadelphia ausgesponnen Spark - Therapeutics eine Gentherapie für vererbte Blindheit zu kommerzialisieren. Im Juni Audentes Therapeutics ins Leben gerufen , mit $ 30 Millionen im VC - Finanzierung Therapien für seltene Muskelerkrankungen voranzubringen.

Inzwischen ist Baxter auch in frühen Entwicklung einer Gentherapie für Hämophilie B .

[Bildquelle: BigStock Fotos]

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