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Besorgt über den Missbrauch von Orphan Drug Program, FDA ist überdenken, wie es genehmigt diese Medikamente

2019-05-14 0
   
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résuméDie Nahrungsmittel-und Droge-Leitung ändert die Weise, die es genehmigt Medikamente bekannt als "Orphan Drugs" nach Enthüllungen, dass Drogenmacher können ein Gesetz missbrauchen, um Patienten mit seltenen Krankheiten zu helfen. In einem Blog-Po
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Besorgt über den Missbrauch von Orphan Drug Program, FDA ist überdenken, wie es genehmigt diese Medikamente

Die Nahrungsmittel-und Droge-Leitung ändert die Weise, die es genehmigt Medikamente bekannt als "Orphan Drugs" nach Enthüllungen, dass Drogenmacher können ein Gesetz missbrauchen, um Patienten mit seltenen Krankheiten zu helfen.

In einem Blog-Posten Dienstag, sagte FDA-Kommissar Scott Gottlieb, dass er sicherstellen möchte, dass finanzielle Anreize gewährt werden "in einer Weise, die im Einklang mit der Art und Weise Kongress beabsichtigt", wenn die Orphan Drug Act wurde im Jahr 1983 verabschiedet. Diese Gesetzgebung gab den Drogendealen ein Paket von Anreizen, einschließlich Steuergutschriften, Benutzergebühren Freistellungen und sieben Jahre Markt Exklusivität, wenn sie Medikamente für seltene Krankheiten entwickelt.

Eine KHN- Untersuchung Anfang dieses Jahres, die veröffentlicht und von NPR ausgestrahlt wurde , fand viele Medikamente, die jetzt Waisenstatus sind nicht ganz neu. Von etwa 450 Drogen, die Waisen-Zulassung seit 1983 gewonnen haben, wurden mehr als 70 Medikamente, die zuerst von der FDA für Massenmarktgebrauch genehmigt wurden. Dazu gehören Cholesterin-Blockbuster Crestor, Abilify für psychiatrische Erkrankungen und rheumatoide Arthritis Medikament Humira, der weltweit meistverkauften Medikament.

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Gottlieb kündigte Pläne an, eine Lücke zu schließen, die es Herstellern ermöglicht, die pädiatrischen Prüfanforderungen zu überspringen, wenn sie eine gemeinsame Krankheit für die Waisengebrauch bei Kindern entwickeln. Er stellte auch fest, dass größere Änderungen in Erwägung gezogen werden, die Ankündigung einer öffentlichen Sitzung, um Fragen zu erforschen, die durch wissenschaftliche Fortschritte, wie die Erhöhung der Präzisionsmedizin und Biologics .



"Wir müssen sicherstellen, dass unsere Politik alle diese neuen Herausforderungen und Chancen beachtet", schrieb er. Gottlieb, durch seine Agentur, lehnte mehrere Anfragen für Interviews ab.

Im Laufe der Jahre haben die Drogenmacher einen Boom in Orphan Drugs angeheizt, die oft sechsstellige Preisschilder tragen. Fast die Hälfte der neuen Medikamente, die von der FDA genehmigt wurden, sind jetzt für seltene Krankheiten - obwohl viele von ihnen auch behandeln und für gemeinsame Krankheiten vermarktet werden.

Gottlieb wurde Kommissar im Mai , ein paar Monate nach drei Schlüssel republikanischen Senatoren forderte eine föderale Untersuchung über mögliche Missbräuche des Orphan Drug Act, und die Regierung Rechenschaftsbüro vereinbart, zu untersuchen .

Die GAO hat noch nicht begonnen, ihre Untersuchung zu beginnen, sagen, dass es nicht erwarten, Arbeit zu beginnen, bis spät in diesem Jahr, wenn Personal vorhanden ist. Unabhängig davon, Ende Juni, gab Gottlieb bekannt, was wäre der erste in einer Reihe von Updates, die die Art und Weise die FDA behandelt Orphan Drugs verschieben.

Dazu gehören:

  • Beseitigung eines Rückstandes in Drogenanwendungen für Orphan-Bezeichnung oder Status. Eine "Bezeichnung" zu bekommen, ist ein kritischer erster Schritt, wenn ein Unternehmen Orphan-Anreize gewinnen will, sobald die Droge für die Behandlung zugelassen ist. Und ähnlich wie der Aufstieg der Genehmigungen, die Anfragen von Unternehmen, um Drogen mit Waisenstatus benannt zu haben, hat auch in die Höhe geschlagen. Gottlieb sagte im Juni, dass er den Rückstand loswerden wollte; am Dienstag sagte er, dass die Anstrengung abgeschlossen war. Etwa die Hälfte der 200 Bewerbungen von Drogenmachern gewann den Waisenstatus.
  • Dass die Medikamenten beweisen, dass ihre Medizin klinisch überlegen ist, bevor sie die Marktausschließlichkeit erhält, die mit einer Waise kommt. Die Agentur hatte eine Klage verloren , in der ein Unternehmen sagte, es sei der Exklusivitätszeitraum geschuldet, unabhängig davon, ob seine Medizin besser sei. Und zwei weitere Klagen wurden von Eagle Pharmaceuticals eingereicht und in jüngerer Zeit von United Therapeutics . Die FDA Reauthorization Act, die letzten Monat verabschiedet, machte es Gesetz, dass ein Medikament muss klinisch überlegen, um die Anreize zu bekommen.
  • Schließung der Lücke für pädiatrische Orphan Drugs, indem alle Medikamente für gemeinsame erwachsene Krankheiten genehmigt, wie entzündliche Darmerkrankung, unterziehen pädiatrischen Tests, wenn Genehmigung als pädiatrische Orphan Drug. Pädiatrische Tests sind nicht erforderlich für Orphan Drugs, und im vergangenen Monat Kongress beauftragt, dass Orphan Drugs für Krebs für Kinder getestet werden. Dennoch hat die amerikanische Akademie der Pädiatrie die vorgeschlagene Änderung gefeiert, aber warnte, dass es nur ein "erster Schritt" war. Dr. Bridgette Jones, Vorsitzende der American Academy of Pediatrics Committee on Drugs, sagte am späten Dienstag, dass Waisen Drogen sind "immer noch meist von pädiatrischen befreit Studienanforderungen ... Kinder verdienen Zugang zu sicheren, wirksamen Medikamenten. "

Dr. Martin Makary, der ein kritisches Papier von 2015 über Waisengenehmigungen schrieb, sagte, dass die Veränderungen in der Agentur darauf hindeuten, dass Gottlieb "besorgt über all die richtigen Dinge" erscheint.

"Die Regierung hat im Allgemeinen viel Lippenbekenntnis", sagte Makary. "Das ist kein Lippenbekenntnis."

Die Umstrukturierung war in gewisser Weise schnell.

Sandra Heibel, ein hochrangiger Berater bei Haffner Associates, eine Firma, die Unternehmen bei der Einführung von Orphan Drug Applications hilft, stellte fest, dass der Genehmigungsprozess für Bezeichnungen definitiv über den Sommer beschleunigt wurde und "wir sind absolut immer Antworten von der FDA zurück in 90 Tagen. Das ist durchgekommen. "

Andere Änderungen an der Agentur werden sich jedoch langsam entwickeln. Zum Beispiel hat das Waisen-Drogenbüro begonnen, über die FDA-Divisionen zu helfen, bei der Überprüfung von Drogen zu helfen. Im Mai begannen die FDA-Waisen-Rezensionen mit dem Büro der pädiatrischen Therapeutika zu arbeiten, um pädiatrische Anwendungen zu überprüfen - idealerweise das Know-how, das bei der Betrachtung eines Unternehmens für die Verwendung von Orphan Drogenkonsum bei Kindern angewendet wird.

In einer Briefnote Dienstag, bestätigte die Agentur, dass Gottlieb's Waisen Modernisierungsplan Teil einer größeren Anstrengung ist, den Wettbewerb zu erhöhen und die Drogenpreise zu senken. Ein Schwerpunkt liegt auf zielgerichteten Drogen - vor allem solchen, die seltene Krankheiten oder Krankheiten betreffen, für die es keine wirksame Therapie gibt, sagte die Agentur.

"Solche Drogen präsentieren einige der größten Chancen in der Medizin zu behandeln und zu heilen schwächenden und sehr kostspieligen Krankheiten", sagte die Agentur.

KHNs Abdeckung der verschreibungspflichtigen Arzneimittelentwicklung, Kosten und Preisgestaltung wird teilweise von der Laura und der John Arnold Stiftung unterstützt .

Kaiser Health News , eine gemeinnützige Gesundheits-Newsroom, deren Geschichten bundesweit in den Nachrichtenbüros erscheinen, ist ein redaktionell unabhängiger Teil der Kaiser Family Foundation.

Getty Images: Sezeryadigar

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