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Alte Arzneimittel Geben Neue Hoffnung für Duchenne-Muskeldystrophie (Essay)

2013-03-11 6
   
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résuméRyan Ballou, von Pittsburgh, dazu beigetragen, eine Studie zu inspirieren, die neue Hoffnung für Tausende von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie geben könnte, oder DMD. Dr. Subha Raman und ein Team von Forschern an der Ohio State University Wexn
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Alte Arzneimittel Geben Neue Hoffnung für Duchenne-Muskeldystrophie (Essay)




Ryan Ballou, von Pittsburgh, dazu beigetragen, eine Studie zu inspirieren, die neue Hoffnung für Tausende von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie geben könnte, oder DMD. Dr. Subha Raman und ein Team von Forschern an der Ohio State University Wexner Medical Center haben festgestellt, dass ihr Fortschreiten abwehren dramatisch bei den ersten Anzeichen von Herzschäden Patienten, die eine Kombination von etablierten Medikamenten DMD geben kann.

Kredit: Die Ohio State University Wexner Medical Center


Dr. Subha Raman , Kardiologe an der Ohio State University Wexner Medical Center , beigetragen diesen Artikel zu Live - Science Expert Stimmen: Op-ed & Insights.

Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie, oder DMD, haben eine genetische Erkrankung, bei der der Körper Dystrophin produziert nicht, ein Protein, das intakt halten Muskelzellen hilft - als Ergebnis der Zustand Muskeln bewirkt, schnell brechen und zu schwächen. Da der Muskel im Herzen beschädigt ist, leiden die Mehrheit der DMD-Patienten nach Herzversagen nur in ihren 20er oder frühen 30er Jahren zu überleben.

Nun, in einer Studie in The Lancet Neurology veröffentlicht, meine Kollegen und ich haben neue Ursache für Hoffnung gefunden. Wir fanden heraus, dass ein Paar von Herz-Medikamente, die seit Jahren auf dem Markt sind - wenn sie zusammen verwendet - scheinen besonders effektiv bei der Herzschäden verlangsamt.

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In einer neuen Studie unter Leitung von Dr. Subha Raman von der Ohio State University Wexner Medical Center, konnten die Forscher die Rate von Herzschäden bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie dramatisch zu verlangsamen, indem eine Kombination von gut etablierten Drogen.

Kredit: Die Ohio State University Wexner Medical Center


Alte Medikamente, neue Behandlung

Als Kardiologe und Professor an der Ohio State University Wexner Medical Center, ich mit einem Team von DMD-Experten aus der ganzen Nation in einer klinischen Studie eine Partnerschaft, die die Kombination von Eplerenon (ein Aldosteron-Antagonist, der als kaliumsparendes Diuretikum dient) getestet und entweder ein Angiotensin-Converting-Enzym (ACE) -Hemmer oder Angiotensin-Rezeptorblocker (ARB). ACE-Hemmer und ARB helfen, die Blutgefäße entspannen und machen es einfacher für das Herz, Blut zu pumpen. [Jenseits Gemüse und Übung: 5 überraschende Weise Herz gesund zu sein]

Wir basieren diese Studie auf unseren früheren Labor Ergebnisse zeigt diese Kombination von Medikamenten Muskelschäden reduziert und bewahrt die Herzfunktion bei Mäusen mit DMD. In dieser Studie am Menschen, eingeschrieben wir 42 Jungen mit DMD, der den Nachweis von frühen Herzmuskelschäden durch kardiale Magnetresonanztomographie zeigte. (Das Hotel liegt auf dem X-Chromosom, DMD betrifft vor allem Männer, weil Frauen zwei X-Chromosom Kopien haben und nur selten zeigen Anzeichen der Krankheit.)

In der doppelblinden Studie wurden die Jungen randomisiert für ein Jahr ein täglich 25 Milligramm Pille von Placebo oder Eplerenon erhalten. Alle Patienten, die ACE oder ARB erhalten und unter der Obhut ihres Arztes blieb.

deutlich weniger Rückgang der linksventrikulären Funktion als die Patienten in der Placebo Nach 12 Monaten berichtete die Gruppe die Eplerenon Behandlung. Die Ergebnisse von mindestens sechs Monaten der Therapie indiziert war erforderlich, dass Nutzen zu realisieren.

Frühe Prävention, ein längeres Leben

Die Ergebnisse sind ermutigend. Wir glauben, dass diese Forschung bietet Hinweise darauf, dass die frühe Verwendung dieser leicht verfügbaren Medikamente unterstützt.

Wir wissen Warnschilder gut bei DMD-Patienten zeigen sich vor Komplikationen wie Herzinsuffizienz und Arrhythmien auftreten. Durch die früheste nachweisbare Änderung Auswirkungen auf die Herzfunktion, erwarten wir noch mehr Vorteile mit längerfristigen Follow-up dieser Patienten zu sehen. das Fortschreiten der Herzkrankheit Entschleunigung sollte für die Betroffenen und ihre Familien in ein längeres Leben und eine bessere Lebensqualität zu übersetzen.

Unsere Forschung wurde von 26-jährige Ryan Ballou von Pittsburgh, Penn inspiriert. Er ist ein junger Mann mit DMD, der zusammen mit seinem Vater, begann BallouSkies in Muskeldystrophie Patienten Forschung von Herzerkrankungen Bewusstsein zu wecken und Finanzierung. BallouSkies war der primäre finanzieller Unterstützer dieser klinischen Studie - diese Forschung Fortschritte viel schneller dank ihrer Unterstützung - mit zusätzlicher Unterstützung durch die Eltern zur Verfügung gestellt Projekt Muskeldystrophie, die US National Center for Advancing Translational Sciences und der US-amerikanischen National Institutes of Health.

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Unser Team beteiligten Forscher aus Nationwide Kinderkrankenhaus in Columbus, The Christ Hospital Heart and Vascular Center und Cincinnati Children 's Hospital Medical Center in Ohio, der University of California Los Angeles (UCLA) und der University of Maryland - und unsere nächsten Versuch auf diese zu bauen Ergebnisse ist bereits im Gange.

Das Studie wird den Vorteil der Kombination Herzversagen Medikamente für Patienten mit DMD zu testen, ohne Nachweis der Basisherzmuskelschäden erfordern Behandlung zu beginnen. Wir werden einschreiben Patienten an vier US-Standorten: Ohio State Wexner Medical Center / Nationwide Kinderkrankenhaus, UCLA, der University of Colorado und der University of Utah.

Zwar gibt es noch keine Heilung für DMD, wissenschaftliche Entdeckungen sind führende Forscher wie mein Team und unsere Kollegen vielversprechende Behandlungen. Das medizinische Wissen der neuromuskulären Erkrankung ist die Erweiterung, und Kinder und Erwachsene mit Duchenne-Muskeldystrophie leben länger, voller Leben.

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